Ensayos clínicos

Un ensayo clínico es un estudio de investigación realizado para dar respuesta a preguntas concretas sobre vacunas, nuevas terapias o métodos novedosos para utilizar tratamientos ya conocidos. Los ensayos clínicos (también llamados investigación médica y estudios de investigación) se utilizan para determinar la seguridad y eficacia de nuevos fármacos o tratamientos. Existen otros estudios clínicos, como pueden ser estudios psicológicos o nutricionales o experimentos con equipos médicos, para los que también se necesitan voluntarios sanos y pacientes (voluntarios).
Los ensayos clínicos, con ayuda de los voluntarios, se desarrollan en cuatro fases:

Fase I: estudio con voluntarios sanos

La fase I de investigación se suele llevar a cabo con voluntarios sanos y tiene por objeto analizar los efectos del medicamento sobre el ser humano y evaluar su grado de seguridad. Antes de pasar al estudio de fase I es obligatorio haber concluido la investigación sobre seguridad en animales con resultados aceptables. La mayoría de investigaciones de fase I se inician con un solo voluntario sano y con la menor dosis posible. Una vez que se determina que es seguro, se incluyen más voluntarios sanos y se aumenta la dosis. En esta fase se analizan tanto la seguridad del nuevo medicamento, como el modo en que el cuerpo lo procesa. Los efectos de cada dosis se estudian por separado, empezando por la dosis más baja posible.
Tras las pruebas iniciales de la fase I, normalmente se investiga también el tratamiento continuado durante varios días consecutivos. Se vigila estrechamente la seguridad del nuevo fármaco comprobando regularmente la tensión arterial y la función cardíaca y tomando muestras de sangre y orina. Normalmente, este tipo de investigación se lleva a cabo en clínicas u hospitales universitarios especializados de fase I, con personal muy cualificado y observando protocolos diseñados para evitar cualquier error.

Fase II: estudio con pacientes (grupo reducido)

Los estudios de fase II están diseñados para establecer hasta qué punto funciona la medicación para la población de destino: aquellos pacientes a los que se les ha diagnosticado la enfermedad que debe tratar el fármaco. En esta fase se sigue mirando con lupa la seguridad de la medicación. La tensión arterial, la función cardíaca y los resultados de las muestras de sangre y orina se analizarán periódicamente durante el estudio. Durante esta fase también se estudia la eficacia del tratamiento de los pacientes. Se investiga para determinar la dosis óptima: con la máxima eficacia sobre la enfermedad y la menor carga posible de efectos secundarios.

Fase III: tratamiento de pacientes (grupo amplio)

La fase III incluye a un número mucho más amplio en la investigación. Los estudios se diseñan para comparar el nuevo tratamiento con el tratamiento existente en el momento de realizarlos. Si no hay ningún otro tratamiento disponible, el fármaco nuevo se compara con un placebo. Al abarcar grupos más amplios en estos estudios, también es posible evaluar efectos secundarios relativamente inusuales, con una frecuencia del 1 % o inferior. Los resultados de la investigación de fase III completan el expediente que se remite a las autoridades reguladoras para la autorización de comercialización.

Fase IV: estudio con medicación ya comercializada

La investigación de fase IV estudia el tratamiento que ya ha sido aprobado y está a disposición de los pacientes. Estos estudios están diseñados para aumentar los conocimientos sobre los medicamentos existentes o para tratar otras indicaciones no incluidos en investigaciones anteriores. Los fármacos que se estudian en estos ensayos normalmente ya llevan un tiempo en el mercado, por lo que ya se tiene abundante información sobre los tratamientos. La Viagra es un buen ejemplo, ya que inicialmente se ensayó y fue aprobada como tratamiento para la hipertensión. Un efecto secundario mencionado a menudo era un aumento de las erecciones. Por este motivo, la compañía farmacéutica investigó este "efecto secundario" en un ensayo de fase IV.